中國新藥的新時代
任何通過對已知靶點有活性的結構進行修飾獲得IP就當成新藥的時代已經一去不復返了。
我們經常會問及中國新藥從業者為什么要做一個別人已經開始了的新藥靶點的時候，多數中國新藥創業者總是信心滿滿的說，你看某某公司的同靶點新藥一年能夠賣幾十億美金，我的化合物比他們的還要好，即使在中國也應該會賣的不差吧？原藥王立普妥就是第五個上市的他汀藥物，當今藥王修美樂也是第三個TNF藥物。咱差啥？
所以中國新藥公司一直樂此不疲開展這種毫無臨床需求的跟蹤性的新藥。這種新藥模式本質上是仿制藥的思維，被稱為1.1類仿制藥。這和真正的 me too新藥有質的區別，所有的me too新藥的出發點都是爭取成為FIC（FIRST IN CLASS）新藥，而即使真正的ME TOO藥物只要滯后于FIC新藥2年也很難商業機會了。原因與FDA的標準越來越高使FIC以后的同靶點新藥失去臨床優勢有關，同時大藥廠的全球化商業能力越來越強使得FIC新藥上市2年內就可以實現全球市場全覆蓋。PARP抑制劑的競爭是個很好的例子。
這種1.1類仿制藥是只在中國存在的一種新藥模式，現在即使更加落后的國家也不再嘗試這樣的新藥模式。不過很多中國新藥宣稱自己是me better，但是臨床前的所謂me better基本上在臨床上沒有任何意義，既然在臨床中找不到只屬于自己新藥的未滿足需求，就必須和FIC的NDA時間在2年內或許可以有10%左右的市場份額，不過對于比較著急的沒有技術平臺的中國新藥公司來說做到和FIC新藥的NDA時間縮短在2年內也不現實，多數滯后6年以上，那么患者既然能夠等1.1類仿制藥6年為什么不等更加質優價廉FIC的真正仿制藥？
過去在中國注冊和支付系統和國外完全不一致的情況下，曾經出現過個別這樣的新藥在市場上短暫獲得過機會，但是現在中國的環境已經有了根本的變化。注冊系統的國際接軌使國際化新藥幾乎同步在中國批準上市，以前的防火墻現在沒有了。隨著人口老齡化，未來的支付系統一定會更加務實，只有真正解決臨床未滿足需求的新藥，通過臨床證明其醫藥經濟學價值和定價區間以后，支付系統才會根據其新藥解決的臨床需求給支付系統所節約的費用的情況進行支付。
因此支付系統的改變進一步加速了1.1類仿制藥無法通過臨床證明其醫藥經濟學價值而獲得支付，同時所有的支付系統越來越只認可FIC新藥。中國新藥公司多數選擇了用后期市場的風險來換前期研發安全的1.1類仿制藥模式，隨著中國的醫藥環境的國際化接軌，這樣的模式將失去市場價值，只是一種昂貴的無效勞動。
認為通過修飾結構就可以得到一個新藥的想法確實是過于天真了，隨著越來越多這樣的中國新藥公司即使IPO投資人也很難獲得收益，特別是等到這樣的新藥批準上市銷售的時候，大家就會更加清晰的看到，即使在中國市場也不認可這樣的1.1類仿制藥。現在很多中國新藥投資人和中國新藥從業者的各種異想天開的想法就會被市場證明是不切實際的，只是一種自娛自樂的昂貴的無效勞動，因為對于新藥來說投資回報基本上是0和1的概念，投資1.1類仿制藥使得所有投資人均很難從中得到回報。解決這個問題辦法除了盡快終止這樣的1.1類仿制藥的繼續開發外，投資真正的國際化新藥才是彌補損失的唯一機會。
隨著中國新藥環境的改變，過去的中國式新藥模式已經一去不復返了，中國新藥的新時代已經到來。中國自從1854年以來還沒有一個全程開發的新藥被國際認可，但是未來5-10年內中國一定會有5個以上的新藥得到國際認可而獲得經濟回報。這樣的新藥必須具備2個條件，一個是必須是解決臨床未滿足需求的FIC新藥，第二必須是通過FDA的認可在全球上市。
中國新藥基礎既然與國際的差距超過30年，應該從基礎做起，從切實解決臨床需求作為新藥的出發點，同時對于中國公司來說競爭力和國際藥廠還無法對等的情況下，避開熱門領域找到獨自的臨床機會的me only新藥通過FDA認可才是真正的機會。
所以，只有切實解決臨床未滿足需求的FIC才是新藥的唯一出發點，FIC的意義不是指結構和靶點多么新穎，而是針對一個獨有的無藥可用的臨床適應癥。比如吡非尼酮和富馬酸二甲酯等等，雖然沒有化合物和適應癥專利，一樣因為它們率先解決了一個明確的臨床未滿足需求而獲得支付系統的認可。
中國是一個善于改變自己、善于學習的國家，過去的新藥模式漸行漸遠，對于中國醫藥界來說，我們過去確實是選擇了一條南轅北轍的急功近利的新藥模式，這種1.1類仿制藥看上去對于促使進口藥在中國的價格降低有一定作用，其實由于1.1類仿制藥上市時間比FIC新藥滯后太久使這樣的作用隨著進口藥在中國上市時間的加速變得越來越弱，另外未來的支付系統一定會促使同靶點的多個進口藥的價格大幅度降低才符合市場行為。
既然中國的醫藥環境改變已經是大勢所趨，我們就必須清晰認識并且果斷改變才是唯一機會。適者生存，相信現在中國新藥的空氣中狂熱的喧囂很快就會塵埃落定，舊的時代已經結束了，中國醫藥產業將開啟一個新的時代，所有的新藥必須經得起全球的認可才是中國新藥的唯一機會，這不論是對于投資人和整個產業，這都是一個挑戰，也是一個機會。
別為失去的朝陽哭泣而誤了今晚的星空。
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從長遠來看，新藥必須研發，不然老百姓某些病癥一直使用很貴的進口藥，那還不如學印度全民仿制呢，但也不能全國大小公司全去做新藥，至少80%死在路上。作者說已知靶點有活性的結構進行修飾獲得IP就當成新藥的時代已經不在了。第一、結構修飾了后成新化合物，作者能確定新化合物的靶點就和原結構一樣嗎？有很多藥用了很多年仍能找到新的適應癥，說明之前根本沒有完全理清所作用的靶點。很多結構修飾了，作用臟器位點也會發生改變。第二、如果修飾后的新化合物比原結構藥效更好，你這篇文章可能扼殺了老百姓的福音。第三、如果所有公司都去做新藥，誰來降低那些專利沒有過期且價格高昂的進口藥價格。第四、研發藥物應以病人的需求為標準，而不是以是不是同一靶點為準則。第五、新藥需要時間，不是一蹴而就，全民研究新藥，很可能導致數據不足，風險不明。第六、中國需要的是各個領域做事認真嚴謹的態度，而不是指定的某個方向，而各個方向都需要。
說的有道理